Image for drug regulations Hacer que un medicamento avance a lo largo del proceso de desarrollo requiere tiempo y muchísimas pruebas. En promedio, se requieren de 10 a 15 años para que un medicamento complete el viaje desde el laboratorio hasta el final del proceso de aprobación de la FDA. Lo que sucede en el camino es un conjunto complejo y preciso de obstáculos y pruebas que un medicamento debe superar a fin de que se lo considere seguro y eficaz para el tratamiento de una condición.

Una vez que se descubre o se crea un medicamento y se considera que vale la pena investigarlo más, lo primero que se hace son pruebas extensivas de laboratorio y con animales. Este paso del proceso, denominado “ensayo preclínico”, puede llevar hasta 6 años. En las pruebas con animales, los investigadores buscan ver los efectos —beneficiosos y dañinos— que un medicamento puede tener sobre un organismo vivo.

Las cuatro fases del ensayo clínico

Si los ensayos preclínicos arrojan resultados positivos, el medicamento pasa al ensayo clínico en humanos. Todos los medicamentos nuevos deben superar de 3 a 4 fases metódicas de ensayo clínico. La FDA no realiza los ensayos clínicos. En cambio, solicita a los fabricantes de los medicamentos que realicen pruebas cada vez más rigurosas diseñadas para obtener información sobre la eficacia y la seguridad del fármaco, al tiempo que se protege a los participantes en el estudio. Cada centro de ensayos clínicos tiene su propio comité objetivo de revisión de seguridad de medicamentos que supervisa el ensayo. Su trabajo consiste en determinar los detalles para la realización del estudio, controlar los efectos secundarios de los pacientes y garantizar la seguridad de los pacientes de cualquier otra manera pasible. La FDA puede interrumpir los ensayos clínicos en cualquier momento del proceso si considera que un estudio no es seguro. Puede ordenar que un ensayo se repita, se expanda o que se realicen más ensayos clínicos antes de la aprobación. La FDA no tiene obligación legal alguna de aprobar ningún medicamento o tratamiento.

Fase I

En los ensayos clínicos de fase I, una cantidad relativamente pequeña de voluntarios (entre 20 y 80 personas) reciben el medicamento con el objetivo principal de determinar si este es seguro para usarlo en personas. A menudo, se evalúan varias dosis o estrategias de tratamiento diferentes. Las pruebas de fase I suelen tomar de 1 a 2 años en completarse.

Fase II

El objetivo de los ensayos clínicos de fase II es continuar probando la seguridad mientras se buscan los primeros indicios de si el medicamento ofrece beneficios. Entre 100 y 300 voluntarios participan de estos ensayos de fase II, que toman dos años. Algunos ensayos son comparativos, es decir que los que toman el medicamento del ensayo se comparan con los que toman una pastilla inactiva de aspecto similar (placebo) u otro tratamiento contra la enfermedad. A menudo, estos voluntarios buscan un enfoque de tratamiento alternativo.

Fase III

Los ensayos clínicos de fase III son los más rigurosos: su objetivo es controlar los efectos secundarios y la eficacia del uso prolongado. La FDA supervisa de cerca esta fase del ensayo clínico para decidir si un medicamento se debe aprobar. A menudo, entre 1.000 y 3.000 voluntarios participan en un ensayo clínico de fase III.

Las pruebas de fase III pueden tomar de 3 a 4 años en completarse. Una vez finalizados, los datos clínicos se analizan y se comparan extensivamente para ver si el medicamento ofrece algún beneficio o si tiene efectos secundarios dañinos. Si los resultados clínicos de la fase III muestran que los beneficios de un medicamento superan los efectos secundarios, el fármaco se presenta formalmente a la FDA, que decide su destino. Además, durante este período, se evalúan las diferentes dosis, poblaciones y combinaciones con otros medicamentos. En promedio, es posible que la FDA se tome de 1 a 2 años más para revisar la información de los ensayos clínicos a fin de decidir si el medicamento es seguro y eficaz, y si vale la pena aprobar su comercialización. Durante este período, presta especial atención a las recomendaciones de los comités asesores, grupos de expertos de la FDA con experiencia particular en la condición que se pretende tratar con el medicamento.

Supervisión posterior a la comercialización

Los ensayos clínicos no terminan necesariamente cuando la FDA aprueba un medicamento. Se realizan ensayos de farmacovigilancia para obtener más información sobre los riesgos, los beneficios y el uso óptimo a largo plazo del medicamento, o para probar el producto en diferentes grupos de personas.

En raras ocasiones, los resultados de estos ensayos pueden hacer que un fabricante retire un medicamento del mercado. En otros casos, la FDA envía una carta de advertencia al profesional de la salud acerca de la información recientemente descubierta sobre el medicamento o, si es necesario, revoca la licencia de comercialización del medicamento en forma inmediata después de aprobarlo. La mayoría de las veces, sin embargo, estos ensayos respaldan los hallazgos anteriores y pueden agregar información importante sobre precauciones para el uso con otros medicamentos o en presencia de otras condiciones.

Aprobación acelerada

Los tiempos de la FDA pueden ser flexibles cuando se trata de condiciones potencialmente mortales sin tratamientos que funcionen. No se mide la eficacia del medicamento por sus beneficios clínicos (cómo se siente, funciona o sobrevive un paciente) porque no se estudiaron por completo. En cambio, la FDA contempla otros aspectos del medicamento, como los resultados de laboratorio, para predecir el beneficio a largo plazo. Esto se hizo con medicamentos contra el VIH y el cáncer. El valor de un medicamento antirretroviral se puede determinar según cuánto reduce los niveles de VIH en sangre. El beneficio a corto plazo de los niveles bajos de VIH en sangre pueden traducirse en que una persona mejore o viva durante más tiempo. Los ensayos de medicamentos se siguen sometiendo a los pasos normales durante este proceso, pero el proceso acelerado puede ayudar a los que más los necesitan.